对骨髓增生异常综合征的新乐观态度

导读迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心的内科医生科学家在《医学会杂志》上发表了一篇评论,阐明了目前治疗骨髓增生异常综合征 (MDS

迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心的内科医生科学家在《医学会杂志》上发表了一篇评论,阐明了目前治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 的方法,这是一种罕见且通常是致命的骨髓癌。

多年来,MDS 被错误地描述为癌前病变。为了帮助解决这个问题,世界卫生组织 (WHO) 最近对 MDS 进行了重新分类,以承认其严重性。

“MDS 很少被描述为癌症,”该论文的共同作者、血液科主任、医学博士 Mikkael Sekeres 说。“在绝大多数情况下,受 MDS 影响的患者(主要是老年人)被告知他们患有血液疾病或骨髓疾病。世界卫生组织的重新分类确实强调这不是癌前疾病——它是癌症。”

Sekeres 博士不必走太远就能证明他的观点。MDS 和肺癌的生存曲线非常相似。“没有人会质疑肺癌诊断的严重性, ”他说,“也没有人应该忽视 MDS 的严重性。”

MDS 患者外周血细胞减少,急性髓性白血病 (AML) 的风险更高。该疾病根据患者发生 AML 的风险分为亚型。患有低风险疾病的患者有 3 至 10 年的生存率。对于那些患有高危疾病的人,中位生存期不到三年。所有 MDS 亚型的五年生存率为 37%

基于风险概况的治疗方法

该评论讨论了不同的治疗方法,这些方法主要基于每个人的独特疾病,旨在帮助临床医生根据患者的 MDS 风险状况更好地护理患者。

“MDS 是老年人的一种诊断,因此它与南佛罗里达州的老龄化人口特别相关,”Sekeres 博士说。“由于低血细胞计数可能是衰老的正常结果,因此该疾病往往被漏诊。特定患者可能没有 MDS,但如果他们的血细胞计数低,则应将其转诊给血液科医生进行进一步咨询。”

这是双重重要的,因为 MDS 是一种高度复杂的疾病。精确的诊断,最好是在学术医疗中心,对于确保患者既不会过度治疗也不会治疗不足至关重要。“由于 MDS 的异质性如此之大,每位患者的治疗计划都应针对该个体量身定制,”Sekeres 博士说。“没有一种万能的方法。”

Sekeres 博士和合著者医学博士 Justin Taylor 助理教授都乐观地认为,新兴的治疗方法和组合将继续提高 MDS 的生存能力。

“我们已经有几种针对 MDS 基因基础的新药,”Sekeres 博士说。“我认为我们正处于采用联合疗法来治疗高风险疾病的风口浪尖。MDS 是我们不联合药物治疗的少数癌症之一,所以这是一件大事。”

其他 MDS 研究

Sekeres 博士最近与休斯顿 MD 安德森癌症中心的研究人员在《新英格兰医学杂志》上合作进行了另一项研究,该研究产生了令人鼓舞的结果。研究表明,67% 的低风险疾病患者对低剂量的地西他滨反应良好,地西他滨是一种帮助骨髓产生健康血细胞的药物。

“这是一项重要的研究,因为它表明少即是多,”Sekeres 博士说。“减少化疗会导致更多患者从治疗中受益。”

该研究是通过由 Sekeres 博士领导的 MDS 临床研究联盟进行的,是最近为 MDS 患者提供好消息的一系列研究中的一项。

“要成为一名肿瘤学家,我认为你必须保持乐观,”泰勒博士说。“但我看到了被批准用于 MDS 的药物的光明前景。”

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